^Pratteln, Schweiz, 27. April 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gab
heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der eine
Erweiterung der Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) auf die Behandlung von
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von 2 Jahren
empfohlen wird.
AGAMREE ist derzeit in der Europäischen Union für die Behandlung von DMD bei
Patienten ab 4 Jahren zugelassen. Sollte die Europäische Kommission dem
zustimmen, würde die CHMP-Stellungnahme die zugelassene Altersgruppe auf Kinder
ab 2 Jahren ausweiten - eine Population, bei der eine frühzeitige
entzündungshemmende Intervention langfristige Vorteile bieten könnte und bei der
die Verträglichkeitsprobleme herkömmlicher Kortikosteroide nach wie vor ein
zentrales Anliegen darstellen.
Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera, sagte: "Diese positive
Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger Schritt in Richtung unseres Ziels,
AGAMREE jedem DMD-Patienten zugänglich zu machen, der davon profitieren könnte.
Für Familien und Ärzte kann die Entscheidung, wann bei sehr kleinen Kindern mit
der Behandlung begonnen werden soll, angesichts der begrenzten
Behandlungsmöglichkeiten eine besondere Herausforderung darstellen."
Dr. Shabir Hasham, Chief Medical Officer von Santhera, sagte: "Die frühzeitige
Einleitung einer entzündungshemmenden Therapie bei DMD hat das Potenzial, den
langfristigen Krankheitsverlauf neu zu gestalten. Die positive Stellungnahme des
CHMP spiegelt die Stärke der klinischen und Sicherheitsdaten von AGAMREE wider
und erkennt den Bedarf an besser verträglichen Behandlungsoptionen für
Kleinkinder an. Wir setzen uns weiterhin dafür ein, Ärzten und Familien eine
Behandlungsoption für diese schutzbedürftige Patientengruppe zur Verfügung zu
stellen."
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den
Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten
Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig
eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE ist kein
Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der
lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit
der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3).
Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als
dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende
Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,
die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden
sind(1-3).
In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen
primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante
Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im
Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten
Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme,
gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis
mittelschwer(1).
Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der
klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association
(MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen
zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard-
Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:
eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit
Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine
aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil
von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen
Kortikosteroiden (p °